Se trata de una progresiva enfermedad degenerativa hereditaria
originada por una mutación genética que afecta exclusivamente a los
varones e impide al organismo fabricar distrofina, una proteína
presente en el interior de la membrana de las células musculares,
cuyo déficit llega a producir una discapacidad motora total, y a más
largo plazo fallas del sistema respiratorio y de otros órganos
vitales, que pueden comprometer la vida.
Con un pronóstico evolutivo bien reservado, para esta dolencia no
existía ninguna terapia efectiva, ni tampoco se disponía de reportes
conocidos en la bibliografía médica internacional sobre el uso de
células madre como tratamiento alternativo.
Bajo la guía de un equipo multidisciplinario de especialistas del
hospital William Soler, encabezado por el doctor Omar López Medina,
jefe del Grupo de Enfermedades Raras, y del Instituto de Hematología
e Inmunología, dirigidos por el profesor y doctor en Ciencias
Porfirio Hernández, en abril del 2012 Enzo recibió la primera
infusión sistémica de células madre extraídas de su cuerpo, proceder
repetido en dos ocasiones más hasta el momento de la publicación del
citado trabajo en mayo pasado.
Como refiere a Granma el doctor Omar López, a partir de la
evolución favorable observada en Enzo y después de una exhaustiva
evaluación integral de cada candidato, durante los meses de julio y
agosto ocho niños entre los 6 y 9 años fueron tratados mediante
similar procedimiento, lo cual convierte a Cuba en el país que tiene
la mayor muestra de casos de Distrofia Muscular de Duchenne
sometidos a ese método terapéutico comprendido dentro del concepto
de medicina regenerativa.
Gratificante resultó a los reporteros ver a Rainol, Angero,
Michael, José Orlando y Manuel Alejandro jugar y corretear por los
patios interiores del William Soler, mientras esperaban por el
comienzo de una actividad cultural donde recibirían un donativo de
libros de parte de Prime Gutiérrez, una habitual expositora en la
Feria Internacional del Libro de La Habana.
Según afirman sus familiares la mejoría de los pequeños ha sido
notable, pues antes de inyectarles las células madre apenas podían
levantarse del piso, no subían escaleras, y les era imposible saltar
o seguir detrás de una pelota.
Desde el punto de vista psicológico el cambio también es
notablemente favorable al comportarse mucho más comunicativos y
desinhibidos. Así por ejemplo Rainol fue capaz de subir a la tarima
del anfiteatro del William Soler y ponerse a bailar y tocar maracas,
en medio del emotivo encuentro organizado por el Instituto del Libro
para entregarles la donación mencionada.
En opinión del doctor López Medina y el profesor Porfirio
Hernández, lo más llamativo consiste en la rápida recuperación de
las funciones motoras que en la mayoría de estos ocho pacientes ya
estaban bastante deterioradas, y no demorarían mucho tiempo en
quedar confinados a una silla de ruedas.
"Al tener la capacidad de regenerar tejidos dañados por
enfermedades, traumas o envejecimiento, las células madre parece que
logran mantener estable por un determinado tiempo la fuerza muscular
perdida. Eso explicaría los promisorios resultados logrados",
aseveraron ambos especialistas.
Sin embargo, aclararon, la DMD sigue siendo por ahora una
enfermedad incurable y somos sumamente cautelosos en cuanto a dar un
pronóstico evolutivo a más largo plazo, pues no sería ético y
crearía falsas expectativas, cuando todavía falta mucho por
investigar y comprobar.
"Lo que sí podemos manifestar con absoluta seguridad es que
tenemos evidencias científicas para proseguir aplicando células
madre en la terapia de tan complejo padecimiento, dada la franca
mejoría observada en los nueve niños tratados, y la ausencia de
efectos adversos en ellos".
En la actualidad, indicó el doctor Omar, tenemos otros diez niños
en fase de preparación para posibles implantes, mientras suman más
de cien los casos de todo el país vistos aquí por el equipo de
médicos y licenciados de nuestro hospital, del Cardiocentro William
Soler, y del Instituto de Hematología.
Acerca de la prevalencia de la DMD, que es el número de enfermos
en relación con la cantidad total de población, el doctor Porfirio
Hernández expresó que en la literatura se plantea una tasa de 38
casos por cada millón de habitantes, por tanto en Cuba y aun cuando
no tenemos una estadística definitiva, pudiera estimarse en el orden
de los 400 a 450 la cifra de pacientes existentes.