Un equipo internacional de investigadores aplicó por primera vez la terapia génica en un paciente con talasemia, una anemia extrema hereditaria adquirida a causa de la mutación de un gen, reporta Prensa Latina.

Considerada una enfermedad rara, los pacientes afectados por esa patología necesitan constantes transfusiones de sangre.

También pueden recibir un trasplante de células de la médula ósea, intervención para la que no todos encuentran donante y de importantes riesgos de rechazo.

Según describen los autores del estudio en un artículo publicado en Nature, la terapia génica inicia con la extracción de una muestra de la médula ósea del propio paciente, en este caso un varón de 18 años.

Las células madre encargadas de formar la sangre se transforman mediante la acción de un virus modificado, que porta los genes necesarios para fabricar hemoglobina con normalidad.

Después esas unidades estructurales alteradas se inyectan de nuevo al paciente, detallan en su artículo los investigadores de la Universidad Paris-Descartes.

Para Marina Cavazzana-Calvo, líder del estudio, la recuperación del paciente es parcial, aunque sus niveles de hemoglobina son ahora lo bastante altos para no necesitar las transfusiones sanguíneas, que recibía de manera periódica desde la temprana infancia.

Después de 33 meses desde el inicio del tratamiento, no ha desarrollado leucemia, uno de los mayores riesgos a los que enfrenta los pacientes con la terapia génica, explicó la especialista.